Pharmacoperone

전문가 제언

약 15년 전에, 본 리뷰 저자인 Conn 연구실은 우연히 생식샘자극호르몬방출호르몬(GnRH) 수용체(GnRHR) 돌연변이체의 misrouting이 저-고나도트로핀성 성선기능저하로 고생하는 환자에서 기능-상실의 원인이라는 것을 관찰하였다. 이것은 돌연변이체는 올바른 위치에 있었으나 리간드를 결합하는 능력이 없다는 견해와는 대조를 이루었다.

 

단백질의 이동을 교정하는 작은 분자가 확인될 수 있다는 관찰은 강력한 아이디어였다. GnRH 돌연변이체를 구조한 작은 분자는 대부분의 다른 것들도 구조하는(rescue) 것이 분명해졌을 때, 이것은 많은 상이한 돌연변이체들로 하여금 세포의 품질관리계를 통과할 수 있게 한다는 것을 암시한다. 그러므로 단일 약물이 많은 돌연변이체들을 치료할 수 있을 것이다.

 

Conn 연구실은 대부분 내분비학자들과 연구를 하다가 “단백질 접힘” 연구실로 연구를 옮겼다. 수용체가 아니라 단백질의 접힘을 연구하는 그룹과 교류하기 시작하였다. 단백질은 이온통로, 소화효소, 렌즈 결정체 아밀로이드 등이다. 잘못된 접힘은 이전에 믿었던 것보다 훨씬 더 많은 질병의 원인이 된다. 좋던 나쁘던 간에 단백질의 가는 길을 변화시키는 분자는 치료상(또는 병리생리학적으로) 중요하며, 그러나 오늘날 작용물질과 길항제에 대한 대량선별에서 빠져있다.

 

저자

P. Michael Conn, Alfredo Ulloa-Aguirre, Jo Ann Janovick

자료유형

연구단신

원문언어

영어

기업산업분류

바이오

연도

2014

권(호)

83()

잡지명

Pharmacological Research

과학기술
표준분류

바이오

페이지

1~2

분석자

서*림

분석물

• Pharmacoperone.pdf [221,502 byte]

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