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첨단기술정보

유전자치료의 재시동

전문가 제언: 한때 유망기술이던 가공된 바이러스를 사용하여 유전자를 인간세포로 이동시켜 DNA 착오를 보정하던 유전자치료는 1999년 18세 청년이 임상시험 도중 사망한 후에 차질을 빗게 되었다. 그 후에 연구는 DNA를 운반하는 바이러스가 인간의 기관을 정지시키는 집단적 면역반응을 일으킨다는 것을 보였다. 수년의 어려운 세월이 지난 후 벤처자금의 투입과 유럽연합의 규제승인은 유전자치료분야를 다시 활성화시키었다.

유전자치료는 바이러스를 사용하여 관심 유전자를 세포에 전달한다. RNA 종양 바이러스, 렌티바이러스, 아데노결합바이러스 등은 해로운 유전자 염기서열을 제거하고 치료 유전자 염기서열을 포함하도록 조작함에 의해 장애를 없엘 수 있다. 바이러스가 인간세포와 만나면 치료유전자를 인간게놈에 주입한다. 1990년 최초로 유전자치료를 받은 사람은 아데노신 디아미나제(ADA)(핵산 분해 경로의 효소의 하나)로 알려진 유전적 장애를 가진 4세 된 소녀였다. RNA 종양 바이러스를 사용한 치료는 약간 효과적이었다. 그 후 프랑스에서 유전자치료 받던 소년 10명 중 9명이 죽을 질병에서 치유되었으며, 백혈병 환자 4명 중 3명이 화학요법으로 성공적으로 치유되었다.