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PDMAEMA 기반 유전자 전달 재료

전문가 제언: ○ 유전자 트랜스펙션(transfection)은 유전적이나 후천성 질병의 처치에 아주 유망한 치료방법이다. "트랜스펙션"은 일반적으로 관심 대상 이식유전자의 단백질 발현을 매개하기 위해 핵산(DNA와 RNA)을 환자의 기능성 세포에 도입하는 것을 말한다.

○ 유전자 전달체(vector)의 개발에 많은 연구가 수행되었으며 초기에는 바이러스성 벡터(재조합 바이러스)의 설계에 큰 관심을 가졌다. 바이러스성 유전자 벡터는 높은 트랜스펙션 효율을 가지고 있었으나 유전자 치료용 비바이러스성 유전자 전달 매체애 대한 연구가 증가하고 있는데, 이는 바이러스성 벡터의 기본적인 단점, 즉 면역반응, 삽입된 DNA 양의 제한, 약품 수준급의 대규모 생산 곤란 등의 문제를 극복할 수 있기 때문이다.

○ 유전자 감염 과정은 복합적이다. 폴리머를 기반으로 하는 벡터를 사용하여 유전자를 도입하거나 대체하는 연구는 증가하고 있다. DNA와 나노 복합체를 형성하는 양이온 폴리머(비바이러스성 벡터로 불림)는 효과적인 유전자 트랜스팩션에 아주 유망한 플랫폼이다. 집중적인 연구노력과 임상시험이 진행 중이지만 기존의 양이온 폴리머 시스템은 어느 것이나 인간의 유전자 치료에는 일반적으로 수용되지 않고 있다. 비바이러스성 벡터에 요구되는 조건에는 물/물과 혼합되는 용매에 대한 용해도, 저독성, 높은 유전자 감염 효율, 간단한 엔도솜 탈출, 적절한 분해 속도 등이 있다.

○ 본고는 유전자 전달에 사용되는 PDMAEMA 및 이와 관련된 폴리머와 이들의 시험실 및 생체 내 트랜스펙션 거동에 대한 발전내용을 개설한 것이다. PDMAEMA는 유전자 트랜스펙션에 적합한 성분, 구조, 기능을 가진 아주 유망한 재료이므로, 연구가 계속되면 성공적으로 유전자 치료에 사용될 수 있을 것으로 기대된다.

저자: Seema Agarwal, et al
자료유형: 학술정보