세포핵 내 독성 mRNA의 제거

전문가 제언

제1형 근육긴장퇴행위축(Myotonic dystrophy type 1, DM1)은 효과적인 처치방법이 없는 파괴적 유전성 질환으로서, 질병양상의 특징으로는 근육긴장증(myotonia), 쇠약, 심장 부정맥, 당뇨 및 인지변화 등을 들 수 있다. 돌연변이 DMPK 유전자를 보유한 사람은 비-코딩 영역 내에 크게 확장된 DNA 반복서열(repeats)을 함유하고 있다. 돌연변이 유전자가 발현될 때 근육섬유 같은 세포에 독성을 나타내는 것으로 보이는 messenger RNA(mRNA)가 생산된다. 이는 부모 중 한 쪽으로부터 단일 copy의 DMPK 돌연변이 유전자가 유전되는 것만으로도 충분히 질병이 유발된다는 것을 의미한다. Wheeler와 동료들(Nature 488;111)은 antisense oligonucleotides(표적 RNA에 결합하는 합성 RNA-유사 조각)를 이용하여 마우스 모델에서 질환의 분자적 및 생리적 양상을 성공적으로 바로잡은 것에 대하여 기술하고 있다.

저자

Peter K. Todd and Henry L. Paulson

자료유형

연구단신

원문언어

영어

기업산업분류

바이오

연도

2012

권(호)

488

잡지명

Nature

과학기술
표준분류

바이오

페이지

36~38

분석자

오*옥

분석물

• 세포핵 내 독성 mRNA의 제거.pdf [228,347 byte]

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