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치료제 siRNA의 폐 전달

전문가 제언: ○ 호흡기 계통과 피부는 신체환경에 직접 연결되어 있는 기관으로 신체에 치료약제들이 들어갈 수 있는 관문이 된다. 사망과 유병율이 높은 폐 질병 발생 사례들이 증가함에 따라 폐에 약물을 전달하는 것은 여러 질병의 치료에 비 침습적인 흥미로운 방법이다. 여기서 언급할 것은 폐에 약제 전달을 위하여 건강한 그리고 질병상태의 폐에 대한 자세한 지식이 필요하다.

○ 유전자 치료 (즉, 작은 간섭 RNA, siRNA)가 현재 낭성섬유증, 암, 및 천식 등의 급성 그리고 만성 폐 질병에 널리 이용되고 있다. 전달방법으로 나노 운반체의 이용이 방출/표적 화에 기대가 되는 방법이다. 나노입자들은 폐표면의 거식세포를 피할 수 있어 수 주 동안 폐에 머물고 호흡기 상피로 이동하지 않는다. 이상적인 폐의 운반체는 세포독성이 없고 면역발생이 없어야하고 운반물 약제가 핵산효소에 의해 분해되지 말아야하며 siRNA의 세포 내 흡수를 매개하여야 한다.

○ 전신투약보다 폐 전달이 여러 이점이 있기 때문에 4개의 siRNA 약제가 코로 투약 및 흡입방법으로 현재 임상 II 시험에 들어가 있다. 공기-혈액 장애가 핵산들과 같은 큰 소수성 바이오약제들은 삼투에 문제가 되고 있고 폐는 효과적인 siRNA 전달에 여러 내부적 장애를 가지고 있어 적절한 조제와 전달도구들이 필요하다. 또한 in vivo 응용에 장기적인 약제의 안정성이 보장되어야 한다.

○ 우리나라 특허청 자료에 의하면 1991년부터 2005년까지 15년간 유전자치료와 관련한 기술의 특허출원은 총 694건으로 이 중 2001년부터 2005년까지 5년간 405건이 58%를 점하고 있다. 출원된 유전자치료관련 기술을 유형별로 살펴보면, 안전성 및 전달효율을 증강한 바이러스성 또는 비바이러스성 유전자전달체가 전체출원 대비 33%로 가장 많고, 그 다음으로는 치료용 유전자 조각을 포함한 재조합전달체가 186건(27%), 특정 질병의 원인이 되는 유전자 155건(22%), 유전자치료제 116건(17%) 등의 순으로 되어있다.

저자: Jenny Ka-Wing Lam et al.
자료유형: 학술정보