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다가 단백질 폴리머의 화학/물리적 특성 조절

전문가 제언: ○ 유전자 치료제에서 가장 중요한 요소 중의 하나인 전달체로 바이러스 벡터가 주로 사용되고 있다. 그러나 그들은 독성/면역원성, 트랜스펙션 효율, 조직 특이성, 그리고 가장 중요하게 제조 재현성 등, 여러 면에서 불리한 점들이 많아 이를 대신할 새로운 전달체가 개발되고 있다. 비 바이러스 시스템으로 어느 정도의 성공적인 합성 폴리머인 PEI는 생분해성과 유리 PEI 또는 DNA 전달 후 생성되는 유리 PEI의 독성이 문제가 된다.

○ 재조합 바이오폴리머는 독성/면역원성 문제와 생분해 문제를 해결하고 구조-기능 상관관계를 구명할 수 있는 장점을 가진 단백질 폴리머로서 유전공학 기술로 재현성 있는 제조가 가능하고, 합성 후 물리/화학적 변환으로 다중 기능성을 가진 전달물질을 제조할 수 있는 장점이 있다.

○ 이 보고서는 미국 Delaware 대학교 Kiick 교수팀이 수행중인 새로운 기능을 가진 일련의 alanine-rich 나선 폴리펩티드의 디자인, 특성분석 및 물리/화학적 변환에 대한 기술현황보고서이다. 이 다가 단백질폴리머가 다가 리간드의 생성, 나노입자의 고정화, 조립구조 면에서 다양한 활용 가능성을 가진 유전자 전달물질로 평가되었다.

○ 우리나라에서도 유전자 치료제 연구 및 이와 관련된 응용연구가 1995년 서울대학교의과대학 허태석 교수 연구팀이 유전자 치료의 첫 임상을 시도한 이래 빠르게 성장하고 있는 추세로 고려대학교, 경원대학교, 중앙대학교, 연세대학교, 삼성병원, 등 학계와 국립보건연구원, 국립암센터, 목암생명공학연구소, 등 연구소들이 유전자 치료제의 개발을 위해 노력하고 있다. 그러나 유전자 전달물질에 대한 연구는 아직은 보고된바 없으며, 단지 메디코룩스(주)에서 lysine-cholesterol, polycationic polymer, PEI 유도체 등 양이온성 지질 및 단백질 폴리머를 개발하고 있는 것으로 조사되었으나 실제로 활용된 사례는 보고되지 않았다.

저자: Ayben Top, Kristi Kiick
자료유형: 학술정보