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조혈 줄기세포유전자치료: 살았는가?, 죽었는가?

전문가 제언: ○ 조혈모세포라 하면 백혈병을 치료하는데 같은 유전자형을 가진 사람에서 기증받아 이식하는 것으로 잘 알려져 있는데 면역결핍환자를 위해 이 세포를 이용한 유전자치료가 많은 진전을 보고 있다. 환자의 골수나 말초혈액에서 CD34 양성인 조혈모세포를 분리하여 레트로바이러스 벡터를 통해 치료 유전자가 들어가 있는 조혈모세포를 환자에게 주입하는 것이다.

○ 유전자치료의 임상실험에서 아직까지는 부작용이 나타나고 있는 것이 사실이지만 유전병이나 특수한 질환에 대해서는 그 치료가능성을 많은 연구자들은 기대하고 있다. 조혈세포를 표적으로 치료에 이용하려는 이유는 이 세포가 분화할 수 있고 자체증식을 하면서 일생동안 이어가면서 교정을 할 수 있기 때문이다. 특히 면역결핍증으로 다른 대안이 없는 치명적인 환자에게는 유전자치료가 유일한 방법일 수도 있다.

○ 이 논문에서는 조혈세포를 통한 유전자치료의 성공적인 예와 유전의 삽입에 따른 유착돌연변이 생성에 대한 독성위험을 검토하고 있으며, 이러한 위험을 감소시킬 수 있는 전략과 가능성에 대해서 논하고 있다. 근래에 여러 나라에서 배아줄기세포를 이용한 치료방법을 연구하고 있으나 윤리적인 문제로 논란이 야기되고 있어 성체줄기세포에 관심이 높아지고 있다.

○ 조혈모세포를 이용해 유전자치료가 기능할리라고 보는 질환은 많으나 면역결핍증과, 헐러증후군, 헌터증후군 같은 뮤코다당증 등 병인과 대사과정이 잘 알려진 유전성 질환, 또는 골수종, 백혈병, 림프종과 같은 혈액종양과 후천성 면역결핍증(AIDS) 같은 감염질환을 들 수 있다. 아직은 안전한 레트로바이러스 벡터를 개발하고 바이라스생성 가능성도 배제하고 유착돌연변이를 일으키지 않는 치료단백질만을 발현해 부작용이 없는 치료방법이 연구단계에 있으나 아데노신 분해효소가 없는 면역결핍증환자에서는 좋은 효과도 보이고 있다.

저자: Ferguson, C; Larochelle, A; Dunbar, CE
자료유형: 학술정보