파킨슨씨병의 유전자 치료(Gene therapy in Parkinsons disease)

전문가 제언

□ 흑색질 부분에 국소적 병터(lesion)가 발생하는 파킨슨씨병은 유전자 치료의 성공 가능성이 큰 질병으로서, 파킨슨씨병의 유전자 치료에 관한 최근 연구는 크게 도입하려는 유용한 후보유전자의 발굴과 유전자 도입을 위한 효율적인 유전자 발현벡터 시스템 개발 분야로 나누어진다.

□ 도파민 부족 해소에 효과적인 유전자들을 형질 도입하여 파킨슨씨병을 치료하려는 시도와 더불어, 최근 연구 동향은 파킨슨씨병 환자 뇌의 루이소체(Lewy body)에서 돌연변이가 일어나 기능이 상실된 여러 유전자를 스크리닝하여 신규 병인 유전자를 탐색 및 동정하고, 발병 기작에 대한 분자적 이해를 도모하여 이를 유전자치료에 활용하는 것이다. 이 중 현재 α-synuclein과 parkin의 두 유전자가 집중적으로 연구되고 있다. 종전의 것보다 세포 특이적이고 효율적인 타겟 유전자의 발굴과 도입 운반체 개발을 기대해 본다.

□ 스위스 로잔의 Aebischer 박사 연구팀은 최근 parkin의 E3 ligase 활성의 상실이 소아 파킨슨씨병의 초기단계에서 신경세포의 퇴행을 가져온다는 연구결과를 발표하였다. 이 연구팀은 파킨슨씨병의 병리학에서 parkin이 신경세포를 보호하는 기능을 가진다는 것을 증명하기 위하여 렌티바이러스를 사용하여 정상형(wild type)의 parkin 유전자를 쥐의 파킨슨씨병 모델에 형질 도입한 결과, 돌연변이 α-synuclein에 의한 세포독성으로부터 parkin이 세포를 보호한다는 사실을 증명하였다.

□ 유용한 후보 유전자를 이용한 유전자 치료 외에도 최근까지 불가능하다고 여겨졌던 실험실 내 인간 뇌세포 배양 및 생체 이식의 길도 열리고 있다. 중국 푸단대의 주젠홍(Zhu Jianhong) 교수는 실험실에서 뇌세포를 배양하여 이를 환자에게 이식하여 환자의 보행능력을 회복시킴으로써 파킨슨씨병 뿐만 아니라 뇌경색, 치매 등의 신경퇴행성질병들을 세포주가 아닌 인간의 일차 뇌세포로 치료할 수 있는 터전을 마련하였다.

□ 또한 국내에서는 고려대 선웅, 김현 교수 연구팀이 뇌의 신경세포의 자연적 사멸에 Bax유전자가 결정적인 역할을 한다는 사실을 최근에 밝힘으로서 Bax유전자를 조절하여 이식할 신경세포의 생존율을 높일 수 있는 가능성도 기대된다.

저자

Eberhardt, O; Schulz, JB

자료유형

원문언어

영어

기업산업분류

바이오

연도

2004

권(호)

318(1)

잡지명

CELL AND TISSUE RESEARCH

과학기술
표준분류

바이오

페이지

243~260

분석자

황*룡

분석물

• 파킨슨씨병의 유전자 치료.pdf [189,527 byte]

이미지변환중입니다.