유전자치료의 현황과 전망(Current status and prospects for gene therapy)

전문가 제언

□ 유전자치료는 질병진행에 원인이 되는 결함을 가진 유전자를 바로잡는 기술이다. 이 유전자의 결함을 수정하는데 있어 아래의 방법이 사용되고 있다. 첫째, 가장 흔한 방법으로 정상적인 유전자를 유전체의 비특정 장소에 잠입시키는 것이다. 둘째, 동질 재조합 방법에 의하여 비정상적인 유전자를 정상적인 유전자와 바꾸는 것이다. 셋째 비정상 유전자를 선택적인 가역 돌연변이에 의하여 수선하여 정상적인 기능을 하게 한다. 마지막으로 유전자가 작동하고 비작동하는 것과 같은 정도의 특정유전자 조절작용을 변경시키는 것 등이다.

□ 이렇게 질병유발 유전자를 정상적인 유전자로 바꾸기 위하여 환자의 세포까지의 운송수단으로 벡터를 사용하며, 현재 가장 흔한 벡터는 바이러스다. 이 바이러스는 유전자 조작되어 정상적인 DNA를 운반하게 된다. 바이러스는 자기들의 유전자를 캡슐화 하여 발병을 목적으로 인간세포에 전달하는 방법을 터득하게 진화하였다. 과학자들은 바이러스의 이러한 능력을 이용한 것이다. 환자의 간이나 폐의 표적세포들이 이 바이러스에 감염된다. 벡터들은 이때 치료목적의 인간세포를 포함하는 유전물질을 표지세포 속으로 내려놓는 것이다. 치료유전자로부터의 기능성 단백질의 출현이 표적세포를 정상적으로 회복시킨다.　　　

□ FDA는 아직도 어떤 인간유전자 치료제품도 판매토록 허가하지 않고 있다. 현재의 유전자치료는 실험상태이며, 1990년 처음 시작한 이래 임상에서 그리 성공적이지 못하고 있다. 1999년에는 ornithine transcarboxylase 결핍증(OTCD) 치료를 위하여 자원한 18세 환자가 치료 4일만에 다수 장기의 마비로 사망하였다. 그의 사망원인은 아데노바이러스 전달체에 대한 심한 면역반응으로 추정되고 있다. 또 본문에서 명시한 바와 같이 백혈병의 부작용도 문제이다.

□ 연구 진전사항으로는 폴리에틸렌글리콜(PEG)로 코팅된 리포솜을 사용하여 유전자를 뇌에 삽입시켜 Parkinson병을 치료할 가능성, 유전자 결함에서 오는 mRNA의 수선으로 혈액병을 치료할 가능성, 또 낭포성섬유증 및 몇몇 암을 치료할 가능성 등이 있으며 쥐에서 sickle cell을 치료하였다는 보고도 있다.

저자

Nathwani, AC; Benjamin, R; Nienhuis, AW; Davidoff, AM

자료유형

원문언어

영어

기업산업분류

식품·의약

연도

2004

권(호)

87(2)

잡지명

VOX SANGUINIS

과학기술
표준분류

식품·의약

페이지

73~81

분석자

이*현

분석물

• 유전자치료의 현황과 전망.pdf [262,463 byte]

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