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첨단기술정보

병소적중형 유전자 치료법-스마트 드럭 개발의 최전선(Targeted gene therapy: frontiers in the development of smart drugs')

전문가 제언: □ ‘스마트 드럭’은 기존의 약물들이 원하지 않는 부위로의 약물 분포에 따른 부작용과 비효율성 그리고 이에 따른 비경제성 등의 한계를 극복하기 위해 생겨난 개념이라고 할 수 있다. 병소에만 선택적으로 약물이 전달되어 병인을 근본적으로 해결하기 위해서 다양한 바이러스성 벡터와 유전 물질들이 사용되고 있다.

□ 그런데 이러한 물질이 인간 유전체에 무작위로 삽입되어질 수 있는 위험성을 배제할 수 없으며, 임상실험에서 그 위험성이 나타난 바 있다. 따라서 유전자 치료법에 있어서 병소 적중 능력은 단순히 약물의 효능을 높이기 위한 차원이 아니라 원하지 않는 인간 세포내 게놈 속에 무작위로 삽입되는 경우에 나타날 수 있는 치명적 위험을 제거하기 위한 차원에서도 반드시 요구되는 조건이 된다.

□ 유전자 치료제를 개발하는데 있어서 안전성 검증을 위한 장치가 한층 정교하고 장기적인 차원에서 뒷받침 될 수 있어야 할 것이다. 유전자 치료법에서 기대하는 획기적 효능 이면에 숨겨진 치명적인 위험 가능성을 통제할 수 있는 시스템과의 발전이 동반될 때 진정한 ‘스마트 드럭’이 탄생 할 수 있을 것이다.